Wegweisende Studie zur Behandlung autoimmuner pulmonaler Alveolarproteinose

Inhalative Molgramostim-Therapie statt Ganzlungenlavage

(16.09.2020) Die autoimmune pulmonale Alveolarproteinose (aPAP) ist eine seltene Krankheit der Lunge, die zu einer zunehmenden Vernarbung der Lunge führen kann. Bisher konnten die Patienten nur mit einer sehr aufwendigen Waschung der Lungen (Ganzlungenlavage) unter Vollnarkose behandelt werden. Eine aktuelle Studie liefert aber nun eine neue Behandlungsmöglichkeit dieser Erkrankung. Durch das Einatmen des Wachstumsfaktors GM-CSF (Molgramostim) kommt es zu einer deutlichen Besserung des Krankheitsbildes. Die Ruhrlandklinik, ein Standort der Universitätsmedizin Essen (UME), war mit PD Dr. Dr. Francesco Bonella, Oberarzt für interstitielle und seltene Lungenerkrankungen maßgeblich an der Studie beteiligt.

Insgesamt 138 Patienten mit autoimmuner Alveolarproteinose wurden im Rahmen der Studie untersucht: 46 Personen erhielten regelmäßig inhalativ Molgramostim; 47 ein Placebo. Die Studie zeigt, dass eine tägliche Verabreichung von inhaliertem Molgramostim zur Verbesserung des Gastransfers (vor allem die Diffusion von CO der Lunge, oder DLco) in der Lunge sowie des allgemeinen Gesundheitszustandes bei Patienten mit aPAP führt. Die Ergebnisse wurden im „New England Journal of Medicine“ im September veröffentlicht, einer der weltweit renommiertesten medizinischen Fachzeitschriften.

„Die Therapie mit inhalativ verabreichtem Molgramostim stellt einen Durchbruch in der Behandlung von aPAP dar“, so PD Dr. Dr. Francesco Bonella, Oberarzt der Klinik für Pneumologie an der Ruhrlandklinik. „Wir freuen uns, dass wir als auf Europäischer Ebene zertifizierte Fachklinik für die Behandlung seltener Lungenerkrankungen (ERN LUNG) zu diesem Fortschritt beitragen durften.“ Die GM-CSF Ersatztherapie (oder Substitutionstherapie) mit Molgramostim spielt seit geraumer Zeit eine zentrale Rolle bei der Abwehr von Bakterien und Viren in der Lunge. Es beeinflusst die Differenzierung und Funktion der Alveolarmakrophagen, Immunzellen, die die Lungebläschen aufräumen und beschützen, und der Neutrophile, die insbesondere gegen Bakterien aktiv sind. So können mit Hilfe von Molgramostim wichtige Immunfunktionen wiedergestellt werden.

„Aufgrund der Seltenheit und Verschiedenheit der aPAP begrüßen wir die Ergebnisse dieser Studie mit besonderer Freude, da bald die Zulassung einer Therapie erfolgen könnte“, ergänzt Univ.-Prof. Dr. Christian Taube, Direktor der Klinik für Pneumologie am UME-Standort Ruhrlandklinik. „Gerade als Zentrum für Patienten mit seltenen Lungenerkrankungen freuen wir uns über jede weitere Therapieoption für diese Patienten. Die nun erfolgreichen Ansätze bilden die Grundlage für weitere Studien für Patienten mit seltenen Lungenerkrankungen, für die noch keine zugelassenen Therapien bestehen.“

Zum Beitrag im New England Journal of Medicine.